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儿童脑干胶质瘤存活率提高

栏目:神外前沿|发布时间:2023-05-15 14:57:56 |阅读: |儿童脑干胶质瘤存活率提高

  儿童脑干胶质瘤存活率提高

  手术全切仍是一线疗法

  进行性或症状性pLGG的主要治疗手段是在可行的情况下进行完整的手术切除。完全切除的肿瘤通常不需要进一步的治疗,甚至较大范围切除也可能令肿瘤的生长速度降低。

  当然,无法切除或切除后进展的pLGG往往会需要额外的治疗,但这往往取决于肿瘤的位置和主治医师的水平。德国巴特朗菲教授曾为许多国内患者进行手术全切,其中不乏重要功能区的胶质瘤患儿。

儿童脑干胶质瘤存活率提高

  放射治疗并非一线手段

  根据以往经验来看,放疗一般被用于手术前期缩减肿瘤容积和术后消除残余肿瘤治,有研究显示54 Gy以10 mm的余量转移至肿瘤,可实现5年无进展生存期(PFS)和OS分别为87%和96%。

  但是,传统的光子放疗令人担忧的副作用仍使患者望而生畏,包括认知能力下降,内分泌缺陷,继发性恶性肿瘤,血管损伤和生长异常。因此,放疗通常只适用于年龄较大的pLGG患者,当然,随着现代医学的不断发展,BNCT质子治疗等更具优势的放疗技术或可为患者带来更多福音。

  化学疗法更应慎重

  在1980年代,神外医生针对进行性或未完全切除pLGG的患儿引入了化学疗法,以延迟或消除对放射疗法的需求。这对于患有1型神经纤维瘤病(NF-1)的儿童重要,这些儿童的pLGG风险增加,通常在视神经通路内。

  由于它们的种系突变,它们还具有发展为继发性恶性肿瘤的风险。新诊断的pLGG的化疗方案根据治疗方案可实现50%至80%的3年PFS。

  用于pLGGs的常用化疗方案是卡铂和长春新碱,单独使用硫鸟嘌呤,丙卡巴肼,CCNU和长春新碱(TPCV)或长春碱的组合。

  当然对于患儿来说,化学疗法还需更加谨慎,因为其副作用也应被考虑在内,切勿造成孩子的生长和智力发育受损等无法挽回的后果。

  靶向药物仍需更多临床实践

  靶向MAPK途径的多种药物,例如MEK或BRAF控制剂目前正在pLGG中进行测试。迄今为止,研究较为广泛的药物是selumetinib(AZD6244),它是一种选择性合适的口服MEK-1 / 2非ATP竞争性小分子控制剂。

  有希望的临床前数据导致selumetinib在患有复发性和难治性pLGG的儿童(NCT01089101)的I期小儿脑肿瘤联合会(PBTC)中进行了试验。

  在38名合格儿童中确定的2期剂量(RP2D)为每天两次25 mg / m2/剂量。在RP2D接受治疗的25位患者中,有5位具有局部评估的局部缓解(PR),37%的患者完成了协议治疗的全部26个周期,且疾病稳定。

  但是,BRAF和MEK控制剂怀有独特的毒性特征,其包括皮疹、心脏功能障碍、CPK升高和皮肤感染,相信未来这些副作用的预防和管理会有所好转。

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