髓母细胞瘤，起源与胚胎残余细胞的肿瘤可发生在脑组织的任何部位，但绝大多数生长在第四脑室顶之上的小脑蚓部，是中枢神经系统恶性程度极高的肿瘤之一。虽然每10万人中发病才不到1个人，但具有预后差、生长快、易转移的特点。即使手术切除掉肿瘤，3-6个月肿瘤就可能复发，长到原来大小。髓母细胞瘤尤其喜欢“光顾”10岁以下的儿童，且男孩发病率多是女孩的2倍多。
髓母细胞瘤并非“不治之症”
由于对疾病认知有限，很多家长的印象中，髓母细胞瘤就是“不治之症”了，活不了多久，于是陷入巨大的焦虑、痛苦之中，甚至可能耽误孩子的积极治疗。以往的髓母细胞瘤5年生存率确实较低，术后平均生存周期甚至不到1年。但随着临床医学技术的进步和基础研究的不断发展，随母细胞瘤病人的预后得到不断改善。
髓母细胞瘤大多数患者需要联合治疗，包括手术、放疗及化疗，虽然每种治疗方式都有迟发性并发症，但5年生存率一直在提升。目前的临床试验及未来的研究均着力于保持高治愈率的同时，降低治疗的副作用。根据美国儿童肿瘤学组(Children's Oncology Group, COG)的一项新近的研究给出结论：低危险组(>3岁，肿瘤无残留，无转移)的5年生存率有8成，高危险组(>3岁，肿瘤残留，转移)的5年生存率有6成，个别的可生存达十年以上。
世界知名儿童病院SickKids髓母细胞瘤较新治疗成果
多伦多大学儿童病院（SickKids）脑瘤研究中心主任、世界神经外科学院前院长、同时也是8岁髓母细胞瘤8年幸存者的主治医生James T. Rutka教授表示，髓母细胞瘤的四种亚型的具体机理尚不明确，但不同亚型也会有不同的临床病理特征和显著的生存率差异。比如在儿童髓母细胞瘤患者中，经过有效的治疗，WNT型的5年生存率可达90%。理解不同亚型的致病机理，有利于更准确的推断患者的预后效果，开发更有针对性的治疗方法，以及减少对患者进行过度的治疗。
目前在多伦多大学附属儿童医院(世界知名的儿童医院，加拿大六大自立儿童医院之一，加拿大规模较大的集治疗、科研和教学为一体的儿童医院之一，在北美排名前三)，低风险组患者5年生存率高于80%，高风险组5年生存率高于60%。但前提是要做到：
1、大程度的外科手术切除
2、放射治疗(减少头颅照射，避免照射3岁以下儿童)
3、化疗(活性药物、自体干细胞移植、新药物)
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