FDA授予CV-01传递声动力治疗复发性胶质母细胞瘤的孤儿药快速通道称号
CV-01传递声动力疗法已被FDA授予用于治疗复发性胶质母细胞瘤的孤儿药称号和快速通道称号。
据Alpheus Medical的一份新闻稿称，作为复发性胶质母细胞瘤和其他恶性胶质瘤患者的治疗策略，CV-01传递声动力疗法被授予孤儿药指定和快速通道指定。
目前，患者正在接受1期试验(NCT05362409)，评估5-ALA + CV01超声在复发高级别胶质瘤人群中的应用。首次人体试验将评估该平台的安全性、最佳应用和有效性。该方案是一种非侵入性药物/设备组合，旨在通过低强度弥漫超声靶向整个半球的癌细胞。该策略可用于门诊设置，无需成像。
“胶质母细胞瘤的弥漫性，通常跨越大脑半球，使其成为一种极具挑战性的疾病。有效的选择非常少，导致患者预后差，导致一种普遍致命的疾病，”脑瘤中心主任、诺斯韦尔健康公司神经病学和神经外科研究所临床试验的主要研究员Michael Schulder医学博士在新闻发布会上说。“Alpheus的声动力疗法实现了对大脑半球的无创、弥漫性治疗。它有可能改变高级别胶质瘤治疗的前景，我们很高兴成为这项重要研究的一部分。
该研究方案包括每4周口服20 mg/kg剂量的5氨基乙酰丙酸加上每4周cv01提供的超声。该研究的第一阶段部分估计有33名患者。主要终点是不良反应发生率和最大耐受剂量的确定。次要终点包括RANO标准的总有效率、反应时间、总生存期和无进展生存期。
纳入标准包括筛查时世界卫生组织分级小于2，先前确诊为高级别胶质瘤，影像学证据显示有复发，或单灶或多灶肿瘤。患者还需要年满18岁，世界卫生组织(World Health Organization)二级或以下。排除标准包括原发性幕下肿瘤或脑干肿瘤，原发性脊髓肿瘤，半球疾病，或不能接受MRI检查或接受钆造影剂。
Alpheus Medical首席执行官兼创始人Vijay Agarwal博士总结道:“FDA快速通道和孤儿药指定是重要的里程碑，突出了脑癌领域创新的重要性。”“基于一个非常成功的临床前项目，我们相信我们的专利(声动力治疗)平台是游戏规则的改变者，有潜力显著推进胶质瘤的治疗。”
沪公网安备 31010902002902号
