INC大咖研究 | 儿童罕见造釉细胞瘤性颅咽管瘤的治疗进展：从「切干净」到「活得好」

　　在儿童神经外科领域，造釉细胞瘤性颅咽管瘤（AC）是个特殊的"狠角色"——它虽被归为低级别恶性肿瘤，却因紧邻视路、垂体、下丘脑等关键结构，让治疗陷入"两难"：彻底切除可能导致终身内分泌紊乱、肥胖或视力损伤，保守治疗又怕肿瘤复发。

　　INC国际儿童脑瘤大咖、世界小儿神经系统专业杂志《Child´s Nervous System》现任主编Concezio Di Rocco教授发表研究《Adamantinomatous craniopharyngioma:evolution in the management》（造釉细胞型颅咽管瘤：治疗策略的演变）揭示了现代神经外科正在告别对肿瘤“斩草除根”的执着，转而寻求更智慧的平衡之道。

　　一个世纪的挑战

　　造釉细胞瘤性颅咽管瘤（AC）的治疗演变，本质是医学对"治愈"的重新定义——从单纯追求肿瘤控制，到兼顾患者长期生活质量。

　　1、早期探索，在风险中找方向

　　1909年首例AC手术成功后，很长一段时间里，治疗核心是"如何安全开刀"。这一时代以神经外科先驱库欣命名，医生们尝试经蝶窦、额下入路等多种方式，目标是降低高达29%-41%的手术死亡率。但受限于技术，术后下丘脑损伤、脑膜炎等并发症频发，53%患者出现下丘脑功能障碍，治疗如同"闯险关"。

　　2显微镜时代：全切肿瘤却留隐患

　　手术显微镜的出现，让全切肿瘤成为可能。借助放大视野，医生能更精准分离肿瘤与周围组织，儿童AC的全切率（GTR）最高达90%，肿瘤复发率和死亡率大幅下降。但硬币的另一面是：52%患者术后肥胖，93%出现尿崩症，80%需要终身激素替代治疗——肿瘤被控制了，生活质量却大打折扣。

　　3、个体化治疗时代

　　转折点出现在二十一世纪初。2004-2021年的41例患儿接受了全新策略：根据肿瘤与下丘脑的关系个体化治疗，结合手术、放疗和囊内治疗。研究对比了93名患儿：历史组（1985-2003年）和当前组（2004-2021年的复发率、生存率几乎无差异，但当前组术后全垂体功能减退发生率从80%降至24%，肥胖率从23%降至7%，视力恶化率仅12%（历史组36%）。

　　技术革命与多元化策略

　　如今的AC治疗理念转变的背后是技术的全面进步。

　　内镜经鼻蝶手术的发展使得医生能够更精准地切除肿瘤，减少对脑组织的牵拉。

　　质子放疗的应用让高剂量辐射更精确地靶向肿瘤，将周围正常脑组织的受照剂量降低60-70%。对于仍在发育期的儿童，这意味着更好的认知保护。

　　囊内治疗手段也日益丰富。通过植入Ommaya储液囊，医生可以向肿瘤囊肿内注入干扰素-α等药物，控制囊肿生长，为患儿争取宝贵的发育时间。

　　分类而治的个体化时代

　　治愈的终极目标是"好好生活"。百年前医生为降低死亡率殚精竭虑，如今的治疗决策更具温度：

　　对下丘脑受累轻的年长患儿，仍追求精准全切；

　　对低龄儿童或肿瘤侵犯关键结构的病例，采用"次全切除+质子治疗+囊内治疗"的组合方案；

　　长期随访不再只关注肿瘤是否复发，更重视生长发育、内分泌功能和心理状态。

　　如今，AC患儿的总生存率已达93%，越来越多患者能正常入学、成长。

　　医学的进步从不是单向突破，而是在风险与获益间找到最优解。AC的治疗革命告诉我们：真正的治愈，不仅是肿瘤的消失，更是患者能带着尊严和质量，继续未来的人生。

　　本文基于以下研究整理：

　　Concezio Di Rocco,al,et.Adamantinomatous craniopharyngioma:evolution in the management,Child's Nervous System(2023)39:2613–2632