PDGF/PDGFR抑制剂和烟雾病。血管重建已成为烟雾病的主要治疗方法，目前还没有确切有效的药物。药物主要适用于病情轻微、手术禁忌或风险高的患者。对于缺血性烟雾病患者，通常可以使用抗血小板聚集剂、抗凝剂、Ca2+通道受体阻滞剂等。，以减少血栓形成，促进血液循环。针对PDGF/PDGFR的特点及其在血管生成中的作用，越来越多的靶点药物相继出现，按作用机制可分为PDGFR抑制剂、PDGFR酪氨酸激酶抑制剂、苯胺衍生物、喹沃啉衍生物、喹唑啉衍生物等。但目前这类药物主要用作抗肿瘤药物。由于PDGF/PDGFR参与了烟雾病患者动脉粥样硬化的发生，而Kang等发现烟雾病患者的血浆PDGF-BB水平高于正常人，PDGFR抑制剂理论上有助于延缓疾病的进展，降低动脉粥样硬化的发生率，但国内外相关动物实验仍未进行，其有效性和安全性尚未得到预测，因此类烟雾病患者的综合适应证据。
另一方面，烟雾病患者的数量比正常人减少。PDGF与PDGFR结合后，受体磷酸化和酪氨酸激酶激活，细胞内信号转导通路减弱。此时，使用PDGF/PDGFR抑制剂，增强了细胞信号抑制，不利于细胞的正常功能。PDGF/PDGFR抑制剂对烟雾病患者的利弊尚不清楚，但PDGF/PDGFR相关药物的研发为烟雾病的保守治疗提供了新思路。
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