原则上，与常规光子疗法相比质子疗法具有巨大的临床优势。这是因为质子具有独特的深度剂量特性，可以利用它来实现目标体积近端和远端的正常组织剂量的显着降低，从而达成增加肿瘤区域剂量和更多保留正常组织的效果，同时潜在地改善局部控制和生存率，同时降低毒性并改善患者生活质量。尽管质子治疗的潜力很大，但支持质子广泛使用的临床证据好坏参半。
剂量学研究表明，质子治疗可以降低低级别胶质瘤(LGG)儿童未受损伤组织的中、低剂量辐射。因此，在质子疗法治疗的儿童肿瘤中，LGG是第四大常见肿瘤，但关于疗效和毒性的临床结果数据有限。因此我们回顾了174名21岁的非转移性LGG儿童的病历，这些儿童在2007年至2017年参加了前瞻性方案并接受了质子治疗，其年龄中位数为10.2岁(范围2-21岁)。58%的肿瘤为WHO 1级，30%为2级;12%仅通过影像学诊断。常见的组织学是毛细胞星形细胞瘤(47%)。常见的肿瘤亚位点是间脑/视神经通路(52%)、尾脑干(16%)和小脑(13%)。42%的患者在放射治疗前接受了化疗。平均随访时间为4.4年。5年的局部控制率、无进展生存率和总生存率分别为85%、84%和92%。单因素分析表明，脑干/脊髓肿瘤的位置(62% vs 90%的其他位置)和54次GyRBE的剂量(67% vs 91%的54次GyRBE)与局部控制不良有关(P小于0.1)。22例患者(12.6%)出现严重恶心或呕吐，需要使用昂丹西酮;2例患者(1.1%)需要皮质类固醇。严重的毒性反应(4%的患者)包括需要皮质激素的脑干坏死(n=2)、有症状的血管病变(n=2)、放射性视网膜病变(n=1)、癫痫(n=1)和辐射诱发的高级别胶质瘤死亡(n=1)。39名患者(22%)出现新发中枢激素缺乏。假进展率为32.1%。
儿科LGGs的管理是一个不断发展和经常有争议的话题。前瞻性和回顾性研究表明，放射治疗对大多数儿童提供有效的、长期的疾病控制，但对辐射毒性的认识使人们对其使用的热情有限，尤其是对年轻患者。在有关放射治疗在治疗算法中相对于化疗和新的靶向药物的地位的争论中，年龄也是一个主要因素。然而，人们普遍认为，在世界范围内，仍有数百名患有无法切除的LGGs的儿童需要放射治疗。为了减轻这些患者的辐射毒性，几项剂量学和小规模的回顾性研究表明，质子治疗可以减少对发育中的脑组织的中/低辐射剂量。这项研究为治疗质子治疗后疾病控制提供了有价值的新数据。此外，无论放射方式如何，作为描述低级别胶质瘤儿童放射治疗结果的前瞻性研究，我们的经验为这种常见的儿童脑瘤提供了一般的治疗。
精算总体生存率、无进展生存率和局部控制率的五年比率
最近，研究人员提出一线化疗用于儿童低级别胶质瘤可能与视力低下和无进展生存有关。我们的数据不支持这一发现。我们发现在治疗的前5年，质子治疗的治疗比例要优于当代化疗方案。如果这一结果在更长时间的随访中得到证实，并且质子治疗变得更加广泛，那么重新检查化疗在小儿LGG治疗算法中的作用可能是有必要的。也许有一天，一个5岁的孩子有了新的诊断，在治疗性放疗之前将不需要经历3个(或更多)周期的化疗及其相关毒性，这是我们系列中13%的患者所采用的策略。尽管随访时间中位数接近5年，但该系列研究中与晚期效应相关的重要局限性仍不容忽视。正如以前的一份机构报告所证明的，在辐射几十年后，LGG幸存者可观察到严重的毒性。神经认知结果同样需要数年时间来验证质子治疗LGGs的剂量学前景。
目前对于胶质瘤、颅咽管瘤、脊髓肿瘤、室管膜瘤等脑瘤的一线治疗方案仍是手术切除，这可以为患者争取到更好的预后，很多国内患者选择预约INC海外教授，先听取巴特朗菲教授、James T. Rutka教授等教科书级别神外专家的第二诊疗意见，明确方向后前往教授所在的医院接受进一步治疗。
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参考文献：Doi： 10.1016 / j.ijrobp.2019.01.078
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