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美国3岁女孩成“荣誉警官”获148枚警徽,却患四级脑胶质瘤

编辑:INC|发布时间:2020-01-08 16:46|点击次数:

  美国的塞根·罗伯茨今年三岁,是一个笑容满面,勇敢无畏的孩子。与一般小孩子不同的是,虽然她仅仅三岁,但已经成为了麦克伦南县游戏管理员,且得到了休伊特警方和休伊特消防局的认可,成为了休伊特警察局的荣誉成员。不仅拥有148警徽,而且拥有像麦克伦南县急救人员一样美好、善良的心灵。

四级胶质瘤

  上天赋予她过人的能力时,也给她带来了常人不能承受的苦难。

  罗伯茨最近被诊断为弥漫性桥脑胶质瘤(DIPG)。DIPG是一种起源于“生命中枢”脑干的一部分——桥脑上的肿瘤,桥脑控制基本的身体功能,如心跳、呼吸、吞咽、眼动、视力和平衡,属于四级脑胶质瘤。

四级胶质瘤

  关于四级脑胶质瘤DIPG,INC国际神经外科医生集团旗下组织世界神经外科顾问团成员、加拿大更佳医生、世界知名儿童神经外科教授James T. Rutka教授表示,弥漫性脑桥胶质瘤是一种具有侵略性的肿瘤,它会干扰身体的所有功能,剥夺孩子移动、交流、甚至吃喝的能力。并且四级脑胶质瘤DIPG几乎只影响儿童,当四级脑胶质瘤DIPG开始生长时,它会对控制由脑桥调节的基本身体功能的神经施加压力。患有DIPG的儿童通常会出现双视,眼球活动减少,面部虚弱或不对称,手臂和腿部无力。他们在走路、协调、说话、咀嚼和吞咽方面也有问题。随着肿瘤的发展,它也会干扰呼吸和心跳,最终导致孩子的死亡。

  INC国际神经外科医生集团旗下组织世界神经外科顾问团成员、世界颅底肿瘤手术大师巴特朗菲教授也表示,由于桥脑不仅是脑干一部分,而且介于中脑与延髓之间,位置尤其深在,手术难度和风险是极其大。目前,四级脑胶质瘤DIPG的存活率仍然很低,目前还没有治愈这个肿瘤的方法。

  为何三岁儿童会惹上弥漫性桥脑胶质瘤?

  为何三岁儿童会惹上弥漫性桥脑胶质瘤?弥漫性桥脑胶质瘤又是是怎样形成的?“没有人知道是什么导致一个孩子发展成DIPG肿瘤。有些癌症是由一个人从父母那里遗传的特定基因引起的,但没有证据表明四级脑胶质瘤DIPG与任何特定的遗传基因有关。”James T. Rutka教授说,“最近的研究表明DIPG肿瘤的形成可能与脑发育有关。这些研究表明,疾病的过程可能受到特定细胞的影响,这些细胞在大脑发育过程中浓度最高。”

  DIPG与大脑发育相关的理论也得到了以下事实的支持:DIPG最常发生在儿童中期(5-10岁),这一时期是大脑显著发育的时期。这也解释了为什么成年人不患DIPG肿瘤。最近的研究还发现了DIPG肿瘤中存在的遗传和表观遗传突变。但是还需要更多的研究来确定哪些突变导致DIPG肿瘤的形成,以及它们是如何形成的。需要更多的研究来确定是什么导致突变首先发生。

  多年钻研,Rutka教授为弥漫性脑桥胶质瘤治疗带来了希望

  百年来,虽然人们一直拿弥漫性脑桥胶质瘤可没办法。但世界知名儿童神经外科教授James T. Rutka教授针对小儿弥漫性脑桥胶质瘤经过数年的研究,DIPG治疗终有一些值得期待的新突破。

  James T. Rutka教授论文中表示,靶向治疗可以为弥漫性脑桥胶质瘤儿童带来新希望。靶向治疗可以让药物绕过血脑屏障(BBB),再通过使用药物或其他物质来识别和攻击特定癌细胞而不伤害正常细胞。在研究中,James T. Rutka教授基于对H3K27M DIPG表观遗传景观的更多了解,已经证明溴 - 和末端(BET)结构域家族的成员在将低甲基化变化转化为疾病表型中起重要作用。通过靶向这种关系,最近使用BET抑制剂(JQ1)治疗用人DIPG H3K27M细胞系异种移植的小鼠的研究显示肿瘤消退。此外,已显示BET抑制剂穿过BBB。单独阶段I试验中,将哌立福辛与temsirolimus(一种mTOR抑制剂)联合治疗一系列复发性和难治性儿科高级实体肿瘤,其中包括DIPG。结果表明,该组合通常耐受性良好,没有剂量限制性毒性,即安全可行。

  James T. Rutka教授表示,对流增强递送(CED)技术,可通过将药物直接递送至其预期靶标来绕过BBB。在DIPG靶向治疗中,通过直接将药物输送到预期目标来绕过血脑屏障。各种治疗药物的对流增强输送(CED)在幕上高级别胶质瘤患者中多次试用,取得了一定的成功。未来进一步的试验将调查疗效,患者也可以在加拿大多伦多儿童医院参加临床试验。

  总而言之,四级脑胶质瘤DIPG患者有了新希望、新机会,新药、新疗法的研究,让原本不能治疗的DIPG有了更长生存的可能。

Tag标签:脑胶质瘤 四级胶质瘤

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