儿童高级别脑肿瘤与高死亡率相关，目前的治疗方法对这一人群的总体预后几乎没有好转尽管包括手术、放疗(RT)±化疗在内的多模式治疗，预后不良的脑肿瘤，如弥漫性中线胶质瘤(dmg)、高级别胶质瘤(HGG)、弥漫性固有脑桥胶质瘤(dipg)、MYC和mycn扩增的髓母细胞瘤(mb)、非典型畸胎瘤样横纹肌样瘤(ATRTs)、复发性室管膜瘤，儿童的5年无事件生存率(EFS)从0%到50%不等。此外，幸存者还会经历与治疗相关的严重不良反应(例如:神经认知、神经内分泌、耳毒性、继发性恶性肿瘤)。因此，迫切需要新的治疗方法来好转这一弱势群体的预后并减少后遗症。
加拿大儿童神经外科教授、享誉国际盛名的儿童神经外科专家、国际神经外科学院前院长、INC国际神经外科医生集团旗下国际神经外科顾问团(WANG)之一加拿大Rutka教授，作为国际儿童肿瘤教授，在临床上的研究方向以颅内肿瘤为主，对胶质瘤、纤维瘤、颅咽管瘤、室管膜瘤具有多年的临床经验，擅长清醒开颅术及显微手术。
Rutka教授还长期致力于儿童高级别脑肿瘤的研究，对胶质瘤、纤维瘤、颅咽管瘤、室管膜瘤具有多年的临床经验，擅长激光间质热疗（LITT）、清醒开颅术及显微手术、MRI磁共振引导聚焦超声(MRgFUS)治疗DIPG的临床研究。通过各种前沿研究，争取为儿童高级别患儿赢得更好的预后生存期。2024年5月Rutka教授在《Neuro-Oncology》上发表了关于儿童高级别脑肿瘤相关免疫疗法的进展，《Preclinical pediatric brain tumor models forimmunotherapy:Hurdles and a way forward》（免疫治疗的临床前儿童脑肿瘤模型:障碍和前进的方向）
免疫疗法已经成功地用于治疗一些成人癌症，并可能为儿童脑肿瘤(PBTs)提供一种新的治疗方法。然而，迄今为止，利用免疫疗法靶向BPT取得的成功有限，这突出了治疗儿童脑癌的困难。免疫检查点控制剂(ICIs)作为儿科高级胶质瘤单药治疗的失败主要归因于肿瘤微环境(TME)的存在和许多治疗方法的血脑屏障(BBB)排斥。因此，有必要将ICIs与其他激活免疫系统或靶向肿瘤生物学其他方面的疗法结合起来进行研究。目前Rutka教授团队正在建立相关实验模式，对免疫检查点控制剂（ICIs）是否能够应用于儿童高级别脑肿瘤的治疗进行深入研究，后续我们也将继续跟进Rutka教授研究进展及成果。
什么是免疫检查点控制剂(ICIs)？
免疫治疗激活免疫系统消灭癌细胞，在多种恶性肿瘤中效果，免疫检查点控制剂(immune checkpoint inhibitors，ICIs)尤受关注。程序性死亡受体1(programmed death 1，PD-1)、程序性死亡受体配体1(programmed death-ligand 1，PD-L1)和细胞毒性T淋巴细胞抗原4(cytotoxic T lymphocyte antigen 4，CTLA-4)抗体，作为ICIs的代表，已被批准用于治疗肝细胞癌、肺癌、黑色素瘤等多种恶性肿瘤。然而，尽管ICIs在一些恶性肿瘤病人中表现出疗效，但并非全部病人都能从中获益。因此，进一步提高恶性肿瘤病人的免疫治疗效果是值得深入研究的重要课题。免疫增强(immunomodulators，IMs)在肿瘤治疗中展现出较大潜力。有研究证实，IMs与ICIs联合应用于多种晚期恶性肿瘤，能明显好转免疫治疗的效果。
黑夜无论怎样悠长，白昼总会到来。由于儿童高级别脑肿瘤本身的复杂性，意味着战胜它的道路可能是曲折的，但相信经过脑科学家们的不懈努力，各种免疫疗法、靶向治疗等新技术新方法的更新换代，儿童高级别脑肿瘤有希望被更合适地“打败”。国内有想寻求儿童高级别胶质瘤能否手术、前沿治疗新技术、新药物、新疗法等的患者可远程咨询包括Rutka教授在内的INC一位或多位国际水平神经外科、神经肿瘤学专家，获取多学科专家提供的更多方位而科学的综合治疗方案。
参考文献：
James T.Rutka.Preclinical pediatric brain tumor models forimmunotherapy:Hurdles and a way forward
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